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吉毅 副主任医师 副教授

四川大学华西医院 小儿外科

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擅长:

1、小儿普外、新生儿外科 2、神经纤维瘤、神经纤维瘤病、淋巴管瘤、婴幼儿血管瘤、肝血管瘤、卡波西样血管内皮瘤、儿童神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、畸胎瘤、肝母细胞瘤等

简介:

吉毅,男,副主任医师,副教授,医学博士,硕士、博士研究生导师,四川省海外高层次留学人才。获复旦大学儿科学(小儿外科)博士学位。主要从事临床工作及研究方向:小儿实体肿瘤、淋巴管瘤、婴幼儿血管瘤、卡波西样血管内皮瘤、神经纤维瘤病。2016年8月至2017年8月,于美国哈佛大学医学院波士顿儿童医院外科进修学习(访问学者),师从Mulliken、Joyce、Denise等知名教授;2019年7月于美国华盛顿大学圣路易斯儿童医院参观学习。目前主导的婴幼儿血管瘤、卡波西样血管内皮瘤治疗个体化治疗方案,均被纳入美国NIH与美国儿科医师协会推荐方案之一。 以第一作者及通讯作者公开发表论文60余篇,其中在SCI收录的国际学术期刊论文40余篇,多篇为专科学术顶级期刊,包括《Circulation》、《JAMA Inter Med》、《Ann Surg》、《BJD》、《JAAD》;多篇文章发表在《International Journal of Cancer》、《Critical Care》、《British Journal of Cancer》、《Journal of Hematology & Oncology 》、《Scientific Reports》、《Cell Division》、《Journal of Pediatric Surgery》、《Journal of Dermatology》、《Surgical Endoscopy》、《Pancreas》、《Jounal of Cancer》等杂志上,总影响因子200余分。 作为项目负责人承担国家自然科学基金、985三期人才培养支助计划、四川省科技厅重点研发项目、四川大学优秀青年学者、四川大学华西医院临床重点孵化项目基金等多项基因;参与美国国立卫生研究院(NIH)基金、国家自然科学基金等多项课题。参加编写《小儿肿瘤外科学》专著。为Medline收录杂志 World Journal of Clinical Oncology编委,Pediatrics、Angiogenesis、British Journal of Dermatology、Plos One、Medicine、World Journal of Gastroenterology、BMC Pediatrics、Current Therapeutic Research等国际杂志审稿人。

血管瘤论坛 名医介绍 吉毅 文章 普萘洛尔治疗血管瘤的临床安全性评估
吉毅医生的信息
科室:

四川大学华西医院 小儿外科

擅长:

1、小儿普外、新生儿外科 2、神经纤维瘤、神经纤维瘤病、淋巴管瘤、婴幼儿血管瘤、肝血管瘤、卡波西样血管内皮瘤、儿童神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、畸胎瘤、肝母细胞瘤等

简介:

吉毅,男,副主任医师,副教授,医学博士,硕士、博士研究生导师,四川省海外高层次留学人才。获复旦大学儿 ...

医学科普
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普萘洛尔治疗血管瘤的临床安全性评估

发表者: 1103人已读

2014年3月17日(美国时间),法国医药公司Pierre Fabre(皮尔法伯)对外宣布,公司旗下的儿科药Hemangeol(盐酸普萘洛尔)获FDA批准。Hemangeol是第一个也是唯一一个FDA批准治疗婴幼儿血管瘤的药物



普萘洛尔(英文名:propranolol ,中文商品名:心得安)是治疗心脏病尤其是冠心病的经典老药,于上个世纪60年代投入临床使用。其发明者、英国科学家Sir James W. Black正是凭借它而获得1988年诺贝尔生理学或医学奖。



自2008年美国《新英格兰医学》杂志介绍心得安成功用于血管瘤的治疗后,心得安为婴幼儿血管瘤(infantile hemangioma )的有效治疗提供了新的方法,其疗效显著、不良反应小,给广大血管瘤患儿带来了福音,也为血管瘤的基础研究提供了新的思路。该治疗源于法国Bordeaux儿童医院Léauté-Labrèze等医生的偶然发现(serendipitous discovery),最早的报道发表于2008年6月世界权威医学杂志《新英格兰医学杂志,NEJM》,同时也在波士顿举行的国际血管瘤与脉管性疾病研究学会(ISSVA)大会上发布,堪称是血管瘤治疗历史上最重大的发现之一。


 


2015年2月19日,世界权威医学杂志《新英格兰医学杂志,NEJM》再次发表全文论著,作者法国Bordeaux儿童医院Léauté-Labrèze等医生在全世界16个国家56家医院进行了迄今为止最大的婴幼儿血管瘤临床试验,作者使用普萘洛尔对多达456例患儿进行治疗,结果发现口服盐酸普萘洛尔3mg/kg/d治疗6个月,疗效明显高于1mg/kg/d,经过长达1年多的临床随访,患儿无体重减轻、心肺功能异常,无神经系统发育障碍等情况出现。而出现便秘等肠道症状、睡眠障碍等情况,均为短期不良反应。



A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma.



Léauté-Labrèze C1, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J, Guibaud L, Baselga E, Posiunas G, Phillips RJ, Caceres H, Lopez Gutierrez JC, Ballona R, Friedlander SF, Powell J, Perek D, Metz B, Barbarot S, Maruani A, Szalai ZZ, Krol A, Boccara O, Foelster-Holst R, Febrer Bosch MI, Su J, Buckova H, Torrelo A, Cambazard F,Grantzow R, Wargon O, Wyrzykowski D, Roessler J, Bernabeu-Wittel J, Valencia AM, Przewratil P, Glick S, Pope E, Birchall N, Benjamin L, Mancini AJ, Vabres P,Souteyrand P, Frieden IJ, Berul CI, Mehta CR, Prey S, Boralevi F, Morgan CC, Heritier S, Delarue A, Voisard JJ



Abstract



BACKGROUND:



Oral propranolol has been used to treat complicated infantile hemangiomas, although data from randomized, controlled trialsto inform its use are limited.



METHODS:



We performed a multicenter, randomized, double-blind, adaptive, phase 2-3 trial assessing the efficacy and safety of a pediatric-specific oral propranolol solution in infants 1 to 5 months of age with proliferating infantile hemangioma requiring systemic therapy. Infants were randomly assigned to receive placebo or one of four propranolol regimens (1 or 3 mg of propranolol base per kilogram of body weight per day for 3 or 6 months). A preplanned interim analysis was conducted to identify the regimen to study for the final efficacy analysis. The primary end point was success (complete or nearly complete resolution of the target hemangioma) or failure of trial treatment at week 24, as assessed by independent, centralized, blinded evaluations of standardized photographs.



RESULTS:



Of 460 infants who underwent randomization, 456 received treatment. On the basis of an interim analysis of the first 188 patients who completed 24 weeks of trial treatment, the regimen of 3 mg of propranolol per kilogram per day for 6 months was selected for the final efficacy analysis. The frequency of successful treatment was higher with this regimen than with placebo (60% vs. 4%, P<0.001). A total of 88% of patients who received the selected propranolol regimen showed improvement by week 5, versus 5% of patients who received placebo. A total of 10% of patients in whom treatment with propranolol was successful required systemic retreatment during follow-up. Known adverse events associated withpropranolol (hypoglycemia, hypotension, bradycardia, and bronchospasm) occurred infrequently, with no significant difference in frequency between the placebo group and the groups receiving propranolol.



CONCLUSIONS:



This trial showed that propranolol was effective at a dose of 3 mg per kilogram per day for 6 months in the treatment of infantile hemangioma.

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