婴幼儿血管瘤对儿童及其父母生活质量的影响

本研究于2017年12月发表于英国权威杂志《Health and Quality of life outcomes》四川大学华西医院小儿外科吉毅

通讯作者：吉毅

主要发现：血管瘤儿童的年龄、血管瘤的位置和大小以及父母教育水平是影响患儿及其父母生活质量的重要危险因素。

婴幼儿血管瘤也可能对患儿及患儿家庭造成生理和心理困扰，从而最终影响他们的生活质量（quality of life，QOL），因而需要进行治疗干预。对于这部分的婴幼儿血管瘤，患儿及患儿家庭成员QOL的提高是评估治疗结局的重要指标，因此QOL的评定可以用于治疗效果的评估。然而在婴儿血管瘤QOL专用量表（quality-of-life instrument for IH，IH-QOL）编制之前，研究者们并没有专门针对婴幼儿血管瘤患儿及患儿家属QOL的测量工具。而以往使用一些其他诸如PedsQLTM4.0等普适性的测量工具进行婴幼儿血管瘤患儿及家属生活质量进行评估，由于缺乏疾病专用评定项目等原因，使用这些量表的得出的研究结论并不一致(13, 14)。即使是在同一研究中，使用不同的量表，得出的结果也不尽相同。此外，那些对机体功能并无影响的婴幼儿血管瘤是否影响患儿及父母QOL也存在争议。

0-2岁是患儿血管瘤增长、变化最为明显的阶段，并且绝大多数需要干预的血管瘤在此期间已开始接受治疗。但目前缺乏这一年龄段的血管瘤患儿及其家属的QOL调查研究。由于对该年龄阶段血管瘤患儿及其家属QOL认识的不足，研究者很难清楚地了解治疗能否改善他们的QOL，以及改善的程度。

方法

纳入人群为自2016年1月至9月于华西医院儿外科门诊就诊，临床诊断患有婴幼儿血管瘤的患儿。纳入标准：1、年龄小于2岁；2、未进行血管瘤相关治疗；3、无先天性畸形、发育缺陷或其他非血管瘤导致的合并症。符合以上标准的患儿纳入A组。自2016年1月至9月于华西附二院儿保科进行常规儿保检查，诊断为正常发育，年龄小于2岁的健康儿童纳入B组。

IH-QOL中文版由本研究团队共同进行译制。该量表为患儿父母代答式量表，包括4个维度共29项问题，包括患儿躯体症状、患儿社会功能、父母社会心理功能和父母情感功能。该量表采用李克特式量表评分，0代表从来没有，1代表几乎没有，2代表有时有，3代表经常有，4代表几乎一直有。

研究者收集记录患儿出生日期、性别、IH位置、大小和个数等基本信息。对于多发血管瘤，则记录其最主要血管瘤瘤体信息（通常是面积最大，或出现溃疡、感染等情况的瘤体）。调查均在门诊受访过程中完成。在完成量表过程中，如若父母对量表相关问题语义和理解上存在疑问，则由经过量表调查培训的研究者进行解答释疑，协助完成量表调查，避免缺项。

结果

符合A组纳入标准的患儿共有217名，其中男性患儿76名，女性患儿141名。符合B组纳入标准共95名健康儿童，其中男性39名，女性儿童56名。我们比较了两组人群的人口学特征，两组儿童年龄、性别以及其父母教育水平等均无统计学差异。A组患儿婴幼儿血管瘤面积大小从0.01至48cm2不等，其中109名（50%）患儿的血管瘤位于头面颈部，56名(26%)患儿的血管瘤位于躯干会阴部，36名(17%)患儿的血管瘤位于四肢，其它16名(7%)患儿患有内脏血管瘤。

两组的核心量表总评分并无统计学差异(P=0.409)，仅躯体症状维度存在差异(P=0.021)，其余三个维度均无统计学差异。

Pearson相关系数计算结果显示IH-QOL与PedsQLTM4．0普适性核心量表呈中等强度相关（0.582，P< 0.05)，而 IH-QOL与PedsQLTM4.0家庭影响模块呈强相关（0.713，P< 0.05)。

结果表明IH-QOL 总量表Cronbach’s α系数为0.76，各维度Cronbach’s α系数为0.65至0.75之间。各维度总相关系数为0.482至0.686，呈强相关。Pearson相关系数计算结果显示IH-QOL与PedsQLTM4.0普适性核心量表呈中等强度相关（0.582，P< 0.05)。而 IH-QOL与PedsQLTM4.0家庭影响模块呈强相关（0.713，P< 0.05)。

IH-QOL的多元回归分析结果。我们发现IH-QOL的主要影响因素为血管瘤位置、大小以及母亲教育水平。PedsQLTM4．0普适性核心量表多元分析结果显示其主要影响因素包括患儿年龄、血管瘤位置和父亲教育水平。而PedsQLTM4．0家庭影响模块的主要影响因素则为血管瘤位置和父亲教育水平。

讨论

随着β肾上腺素能受体阻滞剂（如普萘洛尔、阿替洛尔及噻吗洛尔等）用于治疗婴幼儿血管瘤的治疗经验的积累，其治疗指征也在扩大，为外表美观而进行的治疗也日渐增多。尽管β肾上腺素能受体阻滞剂用于治疗婴幼儿血管瘤有效性得到了肯定，但是这类药物的潜在风险与并发症也不容忽视。这使临床医生在决定是否为外表美观而进行治疗时面临困境。在面临这一困境时，QOL的改善应可作为一个主要的参考指标，用以评估治疗的意义与效果。

在IH-QOL制定之前，尽管有一些血管瘤患儿QOL的研究报道，但这些研究均未使用血管瘤专用量表评估患儿及其父母的QOL。除此以外，有些研究者使用通用量表用以评估血管瘤患儿QOL，但结果却并不一致。我们认为专用量表联合通用量表共同评估血管瘤患儿及父母的QOL的结果更为准确可靠。因此本项研究中，我们选择联合使用血管瘤专用量表IH-QOL、PedsQLTM4.0家庭影响模块和普适性核心量表进行评估。

作为最常用的儿童QOL通用量表，PedsQLTM4.0量表用于评估疾病儿童和健康儿童的QOL，被认为是可靠有效的。本研究中，我们使用PedsQLTM4.0普适性核心量表评估了患儿生活质量。研究结果显示A组与B组评分结果并无统计学差异。这与Cohen-Barak等人的研究结果一致。他们的研究结果甚至显示血管瘤患儿及父母部分维度评分甚至高于健康儿童。然而与上述研究不同之处在于，我们的研究发现A组患儿躯体症状维度评分明显低于B组,差异存在统计学意义。这一差异可能归因于以下几点：1、中国的父母更为关心血管瘤造成的生理影响；2、研究人群中包括了内脏血管瘤患儿，这些患儿可合并其他更为严重的并发症，并且治疗往往更为积极；3、Cohen-Barak等人的研究人群与我们的研究人群年龄不同，由于我们的研究人群年龄偏小，因此不能进行量表自答，而是由父母代答。尽管量表的患儿自答非常重要，但父母对患儿生活质量的评价常常会影响到患儿的医疗行为。这一结果也说明PedsQLTM4.0普适性核心量表可能并不适合单独用于评估血管瘤患儿QOL。因此我们建议血管瘤专用量表应当被同时运用于评估血管瘤患儿的QOL。

本研究证实了IH-QOL中文版本可以被绝大多数父母顺利完成，并且其总量表和各维度的内部一致性良好。除此以外，我们的研究还发现IH-QOL与PedsQLTM4.0普适性核心量表和PedsQLTM4.0家庭影响模块明显相关，这表明以上的量表可以联合使用评估血管瘤，与单独使用相比，能提供更多有效信息。

多元回归分析结果发现血管瘤位置和大小与生活质量密切相关，这与之前的研究一致。值得重视的是，血管瘤位置对三个量表的评分均有影响。我们发现，血管瘤位于颅面颈部患儿父母的IH-QOL评分要低于血管瘤位于其它体表部位的患儿父母的IH-QOL评分。这可能归因于颅面颈部血管瘤更为明显，并且残余瘢痕的风险高于其他部位，这些瘢痕往往对患儿造成终身的影响。

我们还发现当血管瘤面积超过2 cm2时，IH-QOL评分会明显降低。因此，我们认为对于头面颈部的婴幼儿血管瘤，如若面积超过2 cm2，早期积极地干预是必要的，可以避免血管瘤生长留下过大的残余瘢痕，从而对患儿及其家属造成更为严重的心理社会负担。目前，局部药物（如噻吗洛尔）的使用与推广药物，也为更为早期的干预提供了条件。

有趣的是，我们发现父母的教育水平越高，其测得的QOL评分越高。随着互联网上婴幼儿血管瘤知识的普及，教育水平更高的父母可自行筛选可靠信息，更多地了解血管瘤，避免了一些不必要的担忧，从而提高了自身的QOL。另外，在门诊对患儿进行随访的医生也希望患儿父母能够定期观察注意患儿血管瘤的变化情况，提供更多有用的信息，并及时进行门诊随访。而患儿父母对血管瘤的认识与态度，对治疗与否、治疗方案的选择也至关重要。因此在门诊就诊过程中，向患儿家属介绍血管瘤的相关知识、注意事项，同样值得重视。

结论

综上所述，本研究证实婴幼儿血管瘤会对患儿及其父母的QOL产生影响。研究结果表明，PedsQLTM4.0普适性核心量表和家庭影响模块单独使用并不足以准确评估血管瘤患儿及父母QOL。而IH-QOL内在一致性良好，且与PedsQLTM4.0普适性核心量表和家庭影响模块相关性良好，适合于联合使用。此外，我们的研究还证实患儿的年龄、血管瘤的位置和大小以及父母教育水平是患儿及其父母QOL评分的重要危险因素。